CRISPR

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tijeras molecularesLas CRISPR, acrónimo en inglés de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, o Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas, se producen en el genoma de ciertas bacterias, de las que el sistema fue descubierto.

Cas9 es una endonucleasa asociada a CRISPR (una enzima), conocida por actuar como “tijeras moleculares”, que corta y edita, o corrige, en una célula, el ADN asociado a una enfermedad. Un ARN guía dirige las tijeras moleculares Cas9 al lugar exacto de la mutación. Una vez que estas tijeras moleculares hacen un corte en el ADN, los mecanismos celulares adicionales y el ADN añadido de forma exógena utilizarán la maquinaria de la propia célula y otros elementos para “reparar” específicamente el ADN.

La tecnología CRISPR-Cas9 puede ofrecer la capacidad de modificar o corregir directamente los cambios asociados a la enfermedad subyacente en el genoma, y tiene un gran potencial en medicina, alimentación, agricultura o medio ambiente.

En concreto, el CRISPR es una región del ADN de algunas bacterias que actúa como un mecanismo inmunitario frente a los virus, es decir, las bacterias que sobreviven al ataque guardan la información de este agresor. Cuando el virus vuelve a atacar, la bacteria identifica los genes indeseables gracias a la información ya almacenada y esta memoria le permite destruir el virus.

La tecnología CRISPR nos permite un paso más adelante, ya que nos permite editar el ADN del propio organismo”. Esto puede suponer una gran ventaja en el caso de enfermedades genéticas, ya que “muchas veces son debidas a cambios mínimos en la secuencia y esta técnica permite corregirlos”.

Hay 230 enfermedades que son consecuencia de una anomalía genética, y gracias a los maravillosos y revolucionarios avances en la comprensión del genoma humano sabemos qué parte de su estructura genética es la responsable”

Lo que podemos hacer con la tecnología CRISPR es reemplazar el ADN erróneo por ADN bueno.

La tecnología CRISPR es una tendencia disruptiva del Siglo XXI

En diciembre de 2015 Bayer y CRISPR Therapeutics, fundada por Emmanuele Charpentier, una de las científicas que por primera vez aplicó la tecnología CRISPR para la edición genética, acordaron la creación de una empresa conjunta para investigar y desarrollar terapias innovadoras para enfermedades congénitas cardíacas congénitas, hematológicas y para la ceguera.

Gracias a esta unión nació Casebia Therapeutics. La nueva compañía tiene acceso a dos vertientes: la tecnología de edición de genes de CRISPR Therapeutics y el acceso a la experiencia en ingeniería de proteínas y conocimiento de las enfermedades de Bayer.

Fuente: Bayer

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