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Viernes 28 / agosto / 2009

Introducen el primer FVIII recombinante producido con una línea celular humana

Filed under: Noticias — hematologia — agosto 28th, 2009 — 19:11

Octapharma aborda el gran riesgo del tratamiento contra la hemofilia: los anticuerpos anti-FVIII 
 
26 de Agosto de 2009  16:00 HORALOCAL

Simposios de ISTH discuten sobre la prevención y la erradicación de
inhibidores de FVIII e introducen el primer FVIII recombinante
producido con una línea celular humana

LACHEN, Suiza, y HOBOKEN, Nueva Jersey, 26 de agosto /PRNewswire/ —
Octapharma AG está liderando una iniciativa internacional focalizada
en enfrentar los principales riesgos asociados con la terapia de la
hemofilia A, los anticuerpos antifactor VIII (FVIII), también
conocidos como inhibidores. Esta iniciativa, combinada con los
trabajos de Octapharma para obtener la primera terapia de FVIII
recombinante producida con una línea celular humana,  podría tener un
impacto enorme en el tratamiento de una cantidad estimada en un
hombre de cada 5.000 a 10.000 hombres nacidos con hemofilia A en todo
el mundo. A nivel global, 75% de los casos de hemofilia no se
diagnostican ni se tratan.
Octapharma AG, el tercer mayor fabricante de productos de plasma del
mundo, recientemente reunió a varios de los más respetados
investigadores en el área de trastornos de la coagulación sanguínea
para dos simposios sobre este importante tema durante el Congreso
Bienal de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasis (ISTH)
en Boston. Octapharma fue uno de los únicos cinco Patrocinadores
Platino del Congreso de ISTH, que convocó a aproximadamente 7.500
representantes de la comunidad de la medicina y la investigación,
además de convocar a muchos pacientes.
Los expertos clínicos destacaron durante los simposios que hasta el
40% de los pacientes con hemofilia A sin tratamiento previo
desarrollan la complicación clínica más grave de terapia de reemplazo
de FVIII, los anticuerpos inhibidores, que puede producir hemorragia
descontrolada, un aumento en las hospitalizaciones y daños en las
articulaciones, lo que produce un aumento en la morbimortalidad.
    “Reunimos a la comunidad internacional para enfrentar este tema
porque nuestro compromiso a nivel mundial con los pacientes que
padecen hemofilia A data de la formación de Octapharma, hace 25 años”,
dijo Kim Bjornstrup, Vicepresidente de Octapharma AG. “Nuestras
primeras terapias fueron desarrolladas para la comunidad de
hemofilia, y hoy la mayoría de los defensores de pacientes con
hemofilia dicen que el desarrollo de inhibidores es el mayor
obstáculo a un tratamiento efectivo. Octapharma se focaliza en la
introducción de estrategias de desarrollo innovadoras que ayudarán a
mejorar la calidad de vida de los pacientes encontrando un
tratamiento efectivo y desarrollando productos para superar este
obstáculo”.
El simposio patrocinado por Octapharma, “Prevention and Eradication
of FVIII Inhibitors: Bridging Lab and Field Research”, fue presidido
por David Lillicrap, M.D., Profesor de Patología y Medicina Molecular
en Queen’s University, Ontario, Canadá, y por Georges E. Rivard,
M.D., Profesor de Pediatría en la Universite de Montreal. El simposio
brindó la oportunidad para discutir datos recientes que apoyan el uso
de concentrados de FVIII/VWF (factor de Von Willebrand) para
inducción de inmunotolerancia (ITI) en pacientes con hemofilia A con
un mal pronóstico en cuanto al éxito de la ITI.
Los disertantes analizaron una combinación balanceada de datos
clínicos,  preclínicos y básicos sobre el papel de la presencia de
VWF en concentrados  de FVIII, y la experiencia clínica en materia de
prevención y erradicación de inhibidores de FVIII. Además, los datos
clínicos prospectivos y retrospectivos más recientes obtenidos con
diferentes clases de concentrados de FVIII utilizados para el
tratamiento de ITI se presentaron junto con una actualización sobre
el avance del estudio prospectivo en curso diseñado para investigar
más sobre el riesgo del desarrollo del inhibidor de FVIII en pacientes
con hemofilia que no habían sido tratados previamente.
“Una cantidad cada vez mayor de experiencias clínicas sugiere que los
concentrados de pdFVIII que contienen VWF aumentan la probabilidad de
que haya una tolerización exitosa, en especial, en pacientes con
factores que tienen un mal pronóstico”, dijo el disertante del
simposio, Wolfhart Kreuz, M.D., del Hemophilia Comprehensive Care
Centre del Johann Wolfgang Goethe University Hospital in Frankfurt,
Alemania. “Una exitosa ITI lleva a la normalización de media vida de
FVIII, permite una eficacia total en la terapia y profilaxis de
reemplazo a pedido, con la consecuente mejoría en la calidad del vida
del paciente y una marcada reducción en el costo del tratamiento”.
El simposio patrocinado por Octapharma, “From Humans to Humans –
Introducing the First Recombinant FVIII Produced From a Human Cell
Line”, fue presidido por Edward G.D. Tuddenham, M.D., Director de The
Katharine Dormandy Haemophilia Center & Thrombosis Unit de Londres, y
Johannes Oldenburg, M.D., Ph.D., Presidente y Director del Instituto
de Hematología Experimental y Medicina Transfusional (Institute of
Experimental Haematology and Transfusion Medicine) en Bonn, Alemania.

“Veinte años luego del comienzo de los ensayos clínicos con
concentrados  rFVIII expresados por células de hámster, un nuevo
compuesto rFVIII ha ingresado, en fecha reciente, a los estudios
clínicos”, dijo el Dr. Tuddenham. “El principal objetivo detrás del
desarrollo de este nuevo rFVIII fue reducir el desafío inmunogénico
total (y la resultante formación de inhibidores) del paciente con
hemofilia durante la terapia de reemplazo de rFVIII. Una parte
esencial de esta estrategia fue el desarrollo de una proteína de
rFVIII humana expresada en un sistema de expresión de proteína de
célula humana en lugar de usar líneas celulares existentes derivadas
de hámsters”.
El simposio destacó los beneficios del uso de una proteína de célula
humana; caracterizaciones preclínicas y algunas de las propiedades
funcionales del primer factor VIII recombinante (rFVIII) de una línea
celular humana, y el programa de desarrollo clínico global
planificado con el nuevo rFVIII derivado de células humanas. La
solicitud de registro del nuevo fármaco en desarrollo para el rFVIII
de línea celular humana de Octapharma fue presentada en EE. UU. en
mayo de 2008. Los ensayos clínicos comenzaron en Rusia en la
primavera del 2009, y se estima que comenzarán este año en EE. UU.
Además, Octapharma tiene otros productos recombinantes de línea
celular humana en varias etapas de desarrollo.
    Durante el simposio, se presentaron las posibles ventajas de usar una
línea celular humana para la producción de FVIII recombinante.
Incluyen la ausencia de dos epitopos antigénicos de roedores
Gal-1,3-Galactosa y ácido N-glicolil-neuramínico en la proteína
FVIII, que podría llevar a una inmunogenicidad reducida en comparación
con los productos de factor VIII recombinante, que se comercializan
actualmente, que son todos derivados de líneas celulares de hámsters,
y también una tolerabilidad potencialmente aumentada.

Octapharma AG Con sede en Lachen, Suiza, por su envergadura,es el
tercer fabricante de productos de plasma del mundo, y tiene su
compromiso con el tratamiento de pacientes e innovaciones médicas
hace más de 25 años. El negocio principal de Octapharma es el
desarrollo, la producción y venta de terapias de proteína humana de
alta calidad, usando plasma humano y líneas celulares humanas,
incluso inmunoglobulina intravenosa (IGIV). En EE. UU., el producto de
IGIV de Octapharma, octagam(R) (inmunoglobulina intravenosa [humana]
5%), se usa para tratar trastornos del sistema inmunológico, y la
albúmina (humana) de Octapharma se indica para la restauración y
mantenimiento del volumen de la sangre en circulación. Octapharma
tiene más de 3.000  empleados y tiene experiencia biofarmacéutica en
80 países de todo el mundo, entre ellos, Estados Unidos, donde
Octapharma USA tiene su sede en Hoboken, Nueva Jersey. Octapharma
opera dos plantas de producción de avanzada con licencia de la
Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA), ofreciendo el
más alto nivel de flexibilidad en la producción, y minimizando la
falta de producto. Si desea más información, sírvase visitar 
www.octapharma.com .

Declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro, que
incluyen riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros
factores que no están bajo el control de la compañía. La compañía no
asume responsabilidad alguna de actualizar las declaraciones a futuro
o de adaptarlas a futuros eventos o desarrollos. Estos factores
incluyen resultados de actividades de investigación y desarrollo
actuales o pendientes, y acciones de la FDA u otras autoridades
regulatorias.
FUENTE  Octapharma AG
                   26/08/2009

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