Terapia genética demuestra ser eficaz contra la hemofilia B

Posted at — hematologia — diciembre 13th, 2011 — 23:49 under Noticias

Un tratamiento con terapia genética, un método experimental para 
reparar genes defectuosos, demostró por primera vez que puede elevar 
la producción de un agente vital de coagulación sanguínea y puede 
ofrecer una posible solución a largo plazo para las personas con 
hemofilia B.

Investigadores dijeron que la misma tecnología fue estudiada para el 
tratamiento de la hemofilia A, el tipo más común de este trastorno 
hereditario de la coagulación.

“Es una técnica de curación de pacientes potencialmente permanente”, 
dijo el doctor Charles Abrams, secretario de la Sociedad Americana de 
Hematología y jefe asociado de hematología/oncología en la Universidad 
de Pensilvania en Filadelfia.

La estrategia consiste en reemplazar el gen defectuoso que causa el 
trastorno de la coagulación con una versión correcta a través de un 
virus de las células del hígado del paciente, las únicas células en el 
cuerpo capaces de producir ciertos agentes de coagulación que faltan o 
son deficientes en las personas con hemofilia.

Los agentes se numeran usando números romanos. Los dos principales 
tipos de la enfermedad son la hemofilia A, causada por una falta del 
agente VIII, y el hemofilia B, causada por una deficiencia del factor 
IX.

Investigadores del University College London Cancer Institute y del 
St. Jude’s Children Research Hospital en Memphis, Tennessee, 
estudiaron a seis hombres con hemofilia B severa que producían el 
agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del 1% de 
los niveles normales.

El objetivo general del tratamiento actual con FIX fabricados es 
alcanzar niveles de los agentes mayores del 1% de lo normal.

Cuatro de los seis participantes en el ensayo suspendieron el 
tratamiento rutinario y permanecen libre de sangrados espontáneos.

Los otros dos aumentaron el intervalo entre las inyecciones de FIX a 
una vez cada 10 días o dos semanas desde dos o tres veces a la semana, 
dijo el doctor Andrew Davidoff, presidente del departamento de cirugía 
de St. Jude’s y coautor del estudio.

Tratamientos frecuentes con FIX fabricados pueden costar cientos de 
miles de dólares al año, lo que convierte a la hemofilia en un 
objetivo tentador para la terapia genética.

El experimento “es un estudio sin precedentes”, dijo la doctora 
Katherine Ponder, profesora de hematología y oncología en la 
Washington University en St. Louis, en el editorial del New England 
Journal of Medicine (doi: 10.1056/NEJMoa1108046).

“Si otros estudios determinan que este método es seguro, podría 
sustituir a la molesta terapia de proteínas utilizada actualmente por 
pacientes con hemofilia B”, escribió.

Los resultados del estudio fueron publicados en el NEJM y dados a 
conocer el sábado en una reunión de la Sociedad Americana de 
Hematología en San Diego.

La hemofilia es un trastorno hereditario que afecta con más frecuencia 
a los hombres. A nivel mundial, cada año uno de cada 5000 hombres 
nacen con hemofilia A y 1 de cada 25 000 con hemofilia B.
diciembre 12/2011 (Reuters)

Tomado del Boletín de Prensa Latina, Copyright 2011 “Agencia 
Informativa Latinoamericana Prensa Latina S.A.”

Nathwani, Amit C., Tuddenham, Edward G.D. Rangarajan, Savita, Rosales, 
Cecilia, McIntosh, Jenny, Linch, David C. Adenovirus-Associated Virus 
Vector-Mediated Gene Transfer in Hemophilia B. N Engl J Med, diciembre 
2011.

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